Investing.com — uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) hisseleri Çarşamba günü %150 yükseldi. Gen tedavi şirketi, Huntington hastalığı olan hastalarda AMT-130’un önemli Faz I/II çalışmasından olumlu sonuçlar açıkladı. Sonuçlar, kontrol grubuna kıyasla hastalığın önemli ölçüde yavaşladığını gösterdi.
Çalışma birincil hedefine ulaştı. Yüksek dozda AMT-130, eğilim skoru eşleştirilmiş dış kontrole kıyasla 36 ayda bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (cUHDRS) ile ölçülen %75 oranında istatistiksel olarak anlamlı bir hastalık yavaşlaması gösterdi. Tedavi ayrıca Toplam Fonksiyonel Kapasite ile ölçülen hastalık ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı %60 yavaşlama ile önemli bir ikincil hedefe de ulaştı.
Yüksek doz AMT-130, Sembol Rakam Modaliteleri Testinde %88 yavaşlama ve Stroop Kelime Okuma Testinde %113 yavaşlama dahil olmak üzere ek klinik ölçümlerde olumlu eğilimler gösterdi. Nörodejenerasyonun bir biyobelirteci olan ortalama beyin omurilik sıvısı nörofilament hafif protein seviyeleri, 36 ayda başlangıç seviyesinin %8,2 altındaydı.
Şirket, AMT-130’un genellikle iyi tolere edildiğini ve yönetilebilir bir güvenlik profiline sahip olduğunu bildirdi. Aralık 2022’den bu yana ilaçla ilgili yeni ciddi yan etkiler gözlenmedi. En yaygın yan etkiler uygulama prosedürüyle ilgiliydi.
University College London Huntington Hastalığı Merkezi’nin klinik nöroloji profesörü ve direktörü Sarah Tabrizi şöyle konuştu: “AMT-130’un bu önemli çalışmasının 36 ayda hem cUHDRS hem de TFC üzerinde istatistiksel olarak anlamlı etkiler göstermesinden ve ortalama CSF NfL’nin başlangıç seviyesinin altında kalmasıyla desteklenmesinden büyük heyecan duyuyorum.”
uniQure, 2026’nın ilk çeyreğinde bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunmayı planlıyor ve onay alınması halinde aynı yıl içinde ABD’de piyasaya sürmeyi hedefliyor. Tedavi, FDA’dan halihazırda Çığır Açan Terapi statüsü ve Rejeneratif Tıp Gelişmiş Terapi statüsü almış durumda.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
